矮小症是指儿童的身高低于同性别、同年龄、同种族儿童平均身高的2个标准差(-2SD,标准线称SD),每年生长速度低于5厘米者。以下情况提示患儿生长缓慢:①儿童的生长速度3岁前小于7厘米/年;②3岁到青春期小于5厘米/年;③青春期小于6厘米/年。
1978年10月,上海市儿科医学研究所经上海市委组织部批准成立。是一所以出生缺陷早期诊断、治疗和预防为研究重点,兼有医疗与教学的医学专业性研究机构。上海新华医院的小儿内科在矮小症、性早熟、肾上腺疾病、糖尿病、甲状腺疾病及性腺疾病等内分泌疾病诊治方面具有丰富的诊治经验。
重组人生长激素是特发性矮小症治疗的主要手段。国外大量研究表明重组人生长激素可增加特发性矮小症患儿的年生长速率和预测成年身高,并具剂量依赖性。多项临床研究证实其对特发性矮小症较终成年身高的改善有一定疗效。国内亦有类似报道。基于多项大型临床试验和各种研究报道的荟萃分析,2003年8月美国食品药品管理局正式批准了特发性矮小为重组人生长激素的治疗适应症。
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