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（本科普来自复旦大学附属儿科医院临床营养科 ，作者龚晓妍）
如何判断生酮饮食治疗是否有效。
有效不局限于完全控制
生酮科普
难治性癫痫患者在准备启动生酮饮食（ketogenic diet，KD）治疗时，家长们较常咨询医师和营养师的问题就是KD治疗的疗效如何？孩子癫痫发作未得到接近满分的控制，是不是就代表KD无效？KD治疗要持续多久才能看出疗效？
这期KD小课堂，营养师就来为大家科普如何判断KD治疗是否有效。
1.如何判定KD治疗是否有效：
营养师发现，许多家长都存在“只有癫痫发作接近满分得到控制，才能证明KD治疗有效”这一认知误区，其实不然。
目前临床上用于评价KD疗效的指标：
（1）癫痫发作次数减少（各位家长请注意：基于目前的临床研究，以发作减少≥50﹪作为KD有效的评估标准）。简而言之，只要患者癫痫发作有50%及以上的改善，我们便视为KD治疗有效；
（2）发作程度减轻或发作时间缩短；
（3）是否减少抗癫痫药物的使用；
（4）行为、认知方面的改善；
（5）脑电图改善。
家长还需注意：患儿的病因、癫痫发作分型、脑电图特点、既往治疗状况等因素可以影响KD治疗的临床效果。
2.KD治疗的相关适应症：
1）可将KD作为优选治疗方案的疾病：
葡萄糖转运蛋白1缺乏症和丙酮酸脱氢酶缺乏症。
KD产生的酮体可作为大脑供能的替代性物质，以解决该类疾病代谢缺陷所导致的中枢神经系统能量供应障碍。
2）应尽早选择KD治疗，总体治疗有效率约70%的疾病：
严重婴儿肌阵挛型癫痫 （Dravet 综合征），West 综合征（婴儿痉挛症），结节性硬化症，发热性感染相关癫痫综合征，大田原综合征，Angelman综合征，超级难治性癫痫持续状态，线粒体复合酶Ⅰ缺乏症、管饲的癫痫儿童或婴儿。
3）建议适时考虑采取KD治疗，总体治疗有效率约50%的疾病：
腺苷琥珀酸裂解酶缺乏症，儿童失神癫痫，皮层发育不良， CDKL5基因变异脑病，婴儿游走性局灶性癫痫，伴睡眠中持续棘慢复合波的癫痫性脑病，糖原累积症Ⅴ，少年肌阵挛癫痫，Lafora病，Lennox -Gastaut 综合征，Landau‑Kleffner 综合征，磷酸果糖激酶缺乏症，Rett 综合征，亚急性硬化性全脑炎以及其他病因不明的难治性癫痫。
4）有证据提示可能有效，尚待进一步探索及研究的疾病：
孤独症谱系障碍以及其他多种非癫痫类疾病（例如各种炎性疾病、肿瘤、肥胖病、糖尿病、脑和脊髓损伤、各种精神障碍及神经退行性疾病等精神行为问题）。
3.KD治疗需持续多久才能判定疗效：
KD治疗的疗效评估时间至少在启动后1个月，KD治疗3个月评价效果较为稳定。KD治疗满一个月时，建议至KD门诊随访，以便医师及营养师及时调整后续治疗方案。
家长切记：
评判KD治疗的疗效，一定要经过专业临床医师的诊断，切勿自行启动或更改由医师和营养师制定的KD治疗方案。
参考文献：
[1] KOSSOFF E H, ZUPEC-KANIA B A, AUVIN S, et al. Optimal clinical management of children receiving dietary therapies for epilepsy: Updated recommendations of the International Ketogenic Diet Study Group[J]. Epilepsia Open, 2018,3(2): 175-192.
[2] 中华医学会儿科学分会神经学组, 中国抗癫痫协会, 中华儿科杂志编辑委员会. 生酮饮食疗法在癫痫及相关神经系统疾病中的应用专家共识[J]. 中华儿科杂志, 2019(11): 820-821.
[3] 中国医师协会神经内科医师分会儿童神经专业委员会, 中华医学会儿科学分会神经学组. 生酮饮食治疗儿童癫痫性脑病循证指南[J]. 中华实用儿科临床杂志, 2019(12): 881-888.
转载自公众号：复旦大学附属儿科医院神经科
原作者 : 龚晓妍
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